Le programme d'encapsulation d'îlots financé par FRDJ atteint un jalon historique

Une personne atteinte de diabète de type 1 reçoit le tout premier traitement expérimental de remplacement de cellules bêta humaines dérivées de cellules souches

New York, NY, 29 octobre 2014— FRDJ, l’organisation de recherche et de défense d’intérêts chef de file du financement de la recherche sur le diabète de type 1 (DT1), a annoncé aujourd’hui que ViaCyte Inc., un partenaire financé par FRDJ et entreprise chef de file de la médecine régénérative, a procédé à la toute première greffe du produit candidat VC-01TM, développé pour traiter le DT1, dans le cadre d’un traitement expérimental à base de cellules encapsulées, chez une personne atteinte de diabète de type 1 (DT1). Cette personne, et d’autres à venir, participe à un essai afin de valider la sécurité et l’efficacité du produit candidat VC-01, une source potentielle de remplacement de cellules productrices d’insuline.

« FRDJ est ravie de cette percée scientifique historique dans ce traitement de remplacement à base de cellules encapsulées pour le diabète de type 1 », de dire Derek Rapp, président et chef de la direction de FRDJ. « Les thérapies à base de cellules encapsulées renferment le pouvoir de transformer fondamentalement la vie des personnes atteintes de DT1 en rétablissant l’indépendance d’une personne face aux injections d’insuline et en allégeant les craintes des complications qui viennent avec la maladie. Nous sommes ravis des progrès de la recherche dans ce domaine et sommes impatients de voir les résultats de cette étude et d’une participation à plus grande échelle à cet essai qui pourraient nous rapprocher d’un nouveau traitement efficace pour le diabète de type 1. Ce grand jour n’aurait pu se réaliser sans la recherche fondamentale sur les cellules souches et les connaissances acquises pour protéger les cellules productrices d’insuline de l’attaque du système immunitaire que FRDJ finance depuis des années. »

L’étude sur la thérapie expérimentale de ViaCyte, VC-01, est menée au départ à l’Université de Californie à San Diego (UCSD). Le produit expérimental enrobe des îlots humains immatures dérivés d’une source de cellules souches dans un dispositif de protection immunitaire nommé le système d’administration de médicaments Encaptra®. D’abord, un petit groupe de personnes participant à l’étude sera suivi pendant plusieurs mois afin d’assurer la sécurité du traitement. Après l’évaluation initiale de ce premier groupe de participants au site de l’UCSD, il est prévu d’ajouter des sites additionnels qui recruteront d’autres participants au début de 2015.

L’objectif principal de cette première étude est d’évaluer la sécurité du produit candidat VC-01 chez les personnes atteintes de DT1 depuis au moins trois ans; et non pas de les rendre insulino-indépendantes. Toutefois, l’étude est également conçue pour évaluer l’efficacité du produit candidat VC-01 pour remplacer la perte de la fonction de production d’insuline qui est au cœur du DT1, en mesurant le taux de C peptide à titre de marqueur de la production d’insuline. Cette étude permettra aux chercheurs de recueillir des informations essentielles sur le fonctionnement du dispositif d’encapsulation au site de greffe et sur la maturation et la survie des cellules greffées.

Le docteur Paul Laikind, président et chef de la direction de ViaCyte a dit : « Traiter le premier patient avec notre produit candidat de remplacement d’îlots dérivés de cellules souches est une étape importante dans notre quête de transformer l’impact de la maladie sur les patients atteints de diabète de type 1. Progresser d’une idée prometteuse à un nouveau médicament est un long processus marqué de défis et nous sommes reconnaissants de l’immense appui soutenu de FRDJ et de tous ses partisans. Nous travaillons depuis plus d’une décennie chez ViaCyte à atteindre ce jalon, et FRDJ nous a accompagnés tout le long des étapes, offrant un financement indispensable, d’excellents conseils et militant en notre nom. »

Les participants à l’étude vaqueront à leurs occupations quotidiennes avec le produit implanté pendant une période allant jusqu’à deux ans. Ils seront étroitement suivis par des cliniciens durant cette période. Le traitement par cellules encapsulées comprend de placer des cellules ayant la possibilité de devenir matures et de produire de l’insuline dans une enveloppe protectrice et de les greffer dans le corps à l’aide d’une intervention peu invasive. Une fois matures, ces îlots humains immatures pourraient détecter les taux de glucose et produire de l’insuline tout en étant protégés de l’attaque du système immunitaire et du rejet d’une greffe d’un corps étranger. Si elles réagissent comme elles l’ont fait dans les études sur des animaux, les cellules évalueront continuellement la quantité de glucose dans le sang et libèreront la quantité appropriée d’insuline. Plus important encore, les thérapies de remplacement à base de cellules encapsulées pourraient permettre de surmonter les obstacles majeurs qui ont limité le recours à la greffe d’îlots pancréatiques humains chez les personnes atteintes de DT1 : le nombre limité de dons d’îlots et le besoin de médicaments immunodépresseurs pour le reste de la vie pour prévenir la destruction des îlots récemment greffés. Les sources d’îlots pancréatiques dérivés de cellules souches pourraient représenter un approvisionnement illimité de cellules productrices d’insuline de remplacement et les dispositifs de protection pourraient éliminer le recours à des médicaments immunodépresseurs.

Au sujet de FRDJ

FRDJ est le chef de file mondial axé sur la recherche sur le diabète de type 1 (DT1). L’objectif de FRDJ est d’éliminer progressivement l’impact du DT1 dans la vie des personnes jusqu’à ce que nous parvenions à un monde sans DT1. FRDJ collabore avec une vaste gamme de partenaires et est la seule organisation possédant les ressources scientifiques, une influence décisionnelle sur les règlements et un plan précis de travail pour faire progresser des traitements révolutionnaires du laboratoire à la communauté. À titre du plus important bailleur de fonds philanthropique de la recherche sur le DT1, FRDJ finance 568 millions $ de recherche dans 17 pays. Pour de plus amples informations, rendez-vous à frdj.ca

 

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