Comptes rendus de l’essai sur le teplizumab : les résultats vont vous épater

19 juine 2020

L’année dernière, aux séances scientifiques du American Association for Diabetes (ADA), un médicament du nom de teplizumab a démontré la capacité de retarder considérablement, pendant plus de deux ans, l’apparition du diabète de type 1 (DT1) chez des participants dont le risque de développer la maladie est élevé. Il s’agissait de la toute première étude chez des humains à montrer une capacité à freiner l’apparition du DT1. Mais tout ne s’arrête pas là. FRDJ a de récents résultats très prometteurs à communiquer. Au cours de la dernière année, les chercheurs ont effectué un suivi auprès des personnes qui n’ont pas développé un diabète clinique, et l’effet du teplizumab s’est maintenu : 50 % des personnes traitées avec le teplizumab n’ont pas développé de diabète comparativement à seulement 22 % des personnes qui ont reçu un placébo, retardant ainsi l’apparition du diabète pendant près de trois ans (35 mois). Ces résultats ont été présentés aux séances scientifiques de l’ADA par Emily Sims, M.D., professeure adjointe en pédiatrie au Indiana University et chercheuse financée par FRDJ.

De plus, les participants, autant ceux qui ont reçu le teplizumab que ceux qui ont reçu le placébo, avaient démontré avant l’essai clinique un déclin progressif dans le biomarqueur qui mesure la capacité du corps à produire de l’insuline, le peptide C. L’équipe de l’étude a découvert que la production de peptide C s’est en fait accrue après le traitement avec le teplizumab, plus particulièrement dans les six premiers mois après le traitement. Le teplizumab a réussi à inverser la trajectoire décroissante de la perte de peptide C qui avait été observée avant l’essai clinique.* Et ce n’est pas tout : les augmentations dans le peptide C étaient corrélées avec le déclenchement d’un état « d’épuisement » des « mauvaises » cellules immunitaires.

Alors, est-ce que l’épuisement des « mauvaises » cellules immunitaires empêche de contracter le DT1 ou de retarder considérablement son apparition ou même de bloquer ou d’inverser la progression du DT1 une fois qu’il a été contracté? Bien, nous n’y sommes pas encore, mais nous ne sommes pas loin, et nous nous rapprochons du jour où l’on pourra prévenir ou guérir le DT1, une fois pour toutes.

Le leadership de FRDJ : FRDJ a financé conjointement l’un des premiers essais cliniques sur ce médicament, dont les résultats font partie intégrante de l’essai clinique du teplizumab sur la prévention. L’essai clinique a été mené à l’échelle internationale, dont dans certains sites au Canada. L’étude dans ce rapport a été menée par TrialNet (en anglais seulement), un consortium sur le DT1 financé par NIDDK et le  Special Diabetes Program (en anglais seulement) du NIH, au compte duquel FRDJ est le plus important défenseur. De nombreuses études avec des échantillons et des données des essais cliniques sur le teplizumab continuent de recevoir du financement de FRDJ. Le teplizumab (dont le nom est dorénavant PRV-310) est actuellement testé dans un essai clinique de phase 3 auprès de personnes dont le diagnostic de DT1 est récent, et dirigé par l’entreprise Provention Bio (en anglais seulement) qui a reçu un investissement du Fonds DT1 de FRDJ (en anglais seulement). Si les résultats sont concluants, ils pourraient donner lieu à la première thérapie immunitaire approuvée pour le DT1.

*Le peptide C a continué son déclin dans le groupe placébo.