Des nouvelles excitantes sur les nouveaux essais cliniques approuvés par Santé Canada

Santé Canada a approuvé des essais cliniques qui pourraient ouvrir la voie à une thérapie de remplacement cellulaire qui ne nécessite pas une immunosuppression chez les personnes atteintes de diabète de type 1.

FRDJ est le plus important bailleur de fonds philanthropique des recherches sur le diabète de type 1 au Canada, dont l’accent est mis sur les recherches qui aideront à améliorer des vies aujourd’hui, à prévenir la maladie et à découvrir des thérapies de guérison.

Le 16 novembre 2021, ViaCyte, une entreprise de remplacement cellulaire soutenue par FRDJ depuis longtemps, et CRISPR Therapeutics ont annoncé le début d’essais cliniques au Canada sur une thérapie de remplacement de cellules génétiquement modifiées pour le diabète de type 1 (DT1) d’ici la fin de l’année.

En quoi consiste une thérapie de remplacement cellulaire?

Une grande partie des recherches sur les traitements curatifs pour le DT1 mettent l’accent sur les thérapies à base de cellules souches. Les chercheurs explorent des moyens d’utiliser les cellules souches à titre de source renouvelable de cellules productrices d’insuline, lesquelles une fois transplantées, pourraient remplacer les cellules bêta qui sont détruites dans le corps d’une personne atteinte de DT1, leur permettant ainsi de produire de l’insuline de nouveau. Ceci viendrait réduire ou éliminer la quantité d’insuline externe requise par une personne atteinte de DT1 (par injection, stylo injecteur ou pompe) pendant des mois et même des décennies.

Les plus grands défis de la thérapie de remplacement de cellules souches sont d’établir la source appropriée de cellules souches (c’est-à-dire, des cellules pancréatiques ou des cellules hépatiques) et d’assurer qu’elles fonctionnent correctement et qu’elles ne seront pas rejetées par le système immunitaire du receveur. Tout comme un organe transplanté, la plupart des thérapies de remplacement de cellules souches nécessitent des médicaments immunosuppresseurs pour éviter le rejet.

En quoi le traitement de ViaCyte et CRISPR est-il différent?

D’ici la fin de l’année, Viacyte amorcera un essai clinique sur VCTX210, une thérapie de remplacement de cellules souches génétiquement modifiées pour le DT1. Combiner l’expertise de ViaCyte dans les cellules souches à la plateforme d’édition génomique de premier rang de CRISPR Therapeutics offre une importante possibilité dans le développement d’une thérapie de remplacement cellulaire qui ne nécessite pas d’immunosuppression.

La phase I de l’essai clinique sera amorcée cette année au Canada, et évaluera l’innocuité, l’efficacité et l’évasion immunitaire associées à la thérapie, et il s’agira de la première fois qu’une thérapie de remplacement de cellules génétiquement modifiées soit testée chez les personnes atteintes de DT1.

ViaCyte a préalablement démontré que ses cellules bêta issues de cellules souches (dont FRDJ a financé le développement à l’échelle mondiale) produisent de l’insuline une fois transplantées chez les personnes atteintes de DT1. Maintenant, CRISPR a appliqué sa technologie d’édition génomique pour permettre à ces cellules d’échapper à la réponse immunitaire, ce qui signifie qu’elles ne devraient pas nécessiter d’immunosuppression pour éviter le rejet, ce qui représente un énorme pas en avant pour rendre cette thérapie universellement accessible aux personnes atteintes de DT1.  

Quel est le rôle de FRDJ?

FRDJ est un important allié de ViaCyte à l’échelle internationale depuis longtemps et a appuyé l’entreprise par l’entremise de financement de la recherche, dont le financement il y a 15 ans (lorsque ViaCyte portait le nom de CyThera) qui a soutenu le développement de la lignée exclusive de cellules souches précurseurs utilisée dans leur traitement.  

Cet essai clinique est l’un de plusieurs traitements curatifs potentiels de remplacement de cellules bêta actuellement financés ou soutenus par FRDJ.

Qu’est-ce que cela signifie pour les personnes atteintes de DT1 au Canada?  

FRDJ surveillera étroitement les résultats de la phase I de l’essai clinique et les communiquera à mesure qu’ils deviendront accessibles.

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