Nouvelles excitantes des essais cliniques de Vertex sur la thérapie à base de cellules souches

La thérapie à base de cellules souches est un domaine important de la recherche sur les traitements curatifs du DT1. L’objectif de cette thérapie est d’utiliser les cellules souches comme source renouvelable de cellules productrices d’insuline qui, une fois transplantées, remplaceraient les cellules bêta détruites chez une personne atteinte du DT1, lui permettant ainsi de produire à nouveau de l’insuline. Cela permettrait de réduire ou d’éliminer la quantité d’insuline externe nécessaire à une personne atteinte du DT1 (par injection, stylo ou pompe) pendant des mois, voire des décennies.

Les défis à relever pour amener cette stratégie en clinique comprennent l’identification de la source de cellules souches appropriée et la garantie que les cellules transplantées fonctionnent bien et ne sont pas rejetées par le système immunitaire du receveur.

En février 2021, Vertex a annoncé le lancement d’un essai clinique sur le VX-880, une thérapie à base de cellules souches pour les personnes atteintes du DT1. Le 18 octobre 2021, la société a annoncé que le premier participant à l’essai à recevoir le VX-880 a maintenant besoin de 91 % moins d’insuline 90 jours après avoir reçu une perfusion de ces cellules souches – et ce, à la moitié de la dose cible.

Le succès constaté avec seulement la moitié de la dose cible est encourageant car il suggère qu’un niveau plus faible de cette thérapie peut encore donner des résultats positifs.

Il convient toutefois de rester prudent, car ce résultat n’a été démontré jusqu’à présent que chez un seul individu.

Comment le succès de cet essai clinique est-il mesuré ?

Le VX-880 est testé chez des personnes atteintes du DT1 qui souffrent d’hypoglycémie sévère et dont la conscience de l’hypoglycémie est altérée. Le traitement nécessite une immunosuppression, car les cellules transplantées ne bénéficient d’aucune protection contre le système immunitaire. Cette exigence limite la population de patients qui peuvent être recrutés dans l’essai.

L’objectif principal de cet essai de phase 1/2 est d’évaluer la sécurité, mais l’efficacité sera également mesurée. Vertex évalue l’efficacité en mesurant quelques paramètres clés. Cela inclut la mesure des niveaux de peptide C, un marqueur qui indique directement la production d’insuline par les cellules bêta. Le participant à cette étude n’avait pas du tout de peptide C détectable avant la perfusion. 90 jours après la perfusion des cellules VX-880, le participant présentait à la fois un taux de C-peptide à jeun et un taux de C-peptide stimulé, ce qui indique directement la présence d’une sécrétion d’insuline basale et répondant au glucose. En d’autres termes, la personne fabriquait une partie de sa propre insuline.

Le traitement au VX-880 a également entraîné une réduction significative du taux d’HbA1c, passant de 8,6 % à 7,2 % sans événements hypoglycémiques graves. Ce qui est encore plus impressionnant, c’est que cette baisse de l’HbA1c a été obtenue avec une réduction quotidienne de 91% de l’administration d’insuline.

L’étude a également démontré la sécurité du patient, puisque pendant les 90 premiers jours, le participant n’a subi aucun événement indésirable grave considérer comme lié au VX-880. Ceci est important car les médicaments immunosuppresseurs ont des effets secondaires potentiels.

Le rôle de FRDJ

La participation de FRDJ remonte à 2000, lorsque Douglas Melton, Ph.D., a obtenu une subvention de FRDJ pour fabriquer des cellules bêta productrices d’insuline à partir de cellules souches, ce qu’il a fait en 2014.

Depuis lors :

  • En 2015, le docteur Melton a fondé Semma Therapeutics afin de transformer ces cellules souches en thérapies curatives pour le DT1.
  • En 2017, le fonds DT1 de FRDJ (lien en anglais seulement) a fait un investissement important dans Semma.
  • En 2019, Vertex a acquis Semma pour près d’un milliard de dollars américains.
  • En mars 2021, le VX-880 a reçu la désignation de procédure accélérée de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine.

À l’échelle mondiale, FRDJ a accordé la priorité à la thérapie à base de cellules souches en tant que thérapie curative potentielle et continuera d’étudier et de financer les recherches les plus prometteuses.

Qu’est-ce que cela signifie pour les Canadiens atteints du DT1 ?

Pour que le VX-880 soit largement accessible aux personnes atteintes du DT1, le produit cellulaire doit à la fois être efficace et fonctionner sans ou avec des traitements immunosuppresseurs minimaux.

La prochaine étape est l’autorisation d’effectuer des essais cliniques qui pourraient éliminer le besoin d’immunosuppresseurs.

Entre-temps, Vertex poursuivra son essai clinique pour les personnes atteintes du DT1 qui souffrent d’hypoglycémie sévère et procède actuellement au recrutement dans plusieurs sites aux États-Unis.

FRDJ Canada continuera de surveiller les résultats et de fournir des mises à jour dès qu’ils seront rendus publics.

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